Редагування геному – це комплекс методів, завдяки яким вдається цілеспрямовано змінювати ДНК. Завдяки застосуванню такої технології можна відкрити велику кількість нових можливостей для подальшого лікування спадкових захворювань. Крім того, з’являється шанс на дослідження функцій генів, внаслідок яких Євген Пуля впевнений, будуть відкриватися нові перспективи у розвитку генотерапії.
Одні з перших методів редагування ДНК людини були спрямовані на генетичну рекомбінацію та антисенсові технології. Однак у цьому разі вдавалося проводити окремі гени з обмеженою точністю.
Основні методи редагування геному
Ще на початку 2010-х років революційним кроком назвали появу технології CRISPR-Cas9. Така технологія заснована на системі імунного захисту бактерій. В результаті вдалося не просто впізнавати чужорідну ДНК, а й також ефективно позбуватися її.
Попри те, що CRISPR-Cas9 називають одним з найточніших, найбільш популярних методів для видалення, заміни або використання частин ДНК, слід розглянути також й інші відомі методи:
- TALENs – це білкові «молекули-ножиці». Їхнє завдання полягає у розпізнаванні специфічних послідовностей ДНК.
- ZFN (цинкові пальці) – це старіший метод, у якому ферменти зливаються з ДНК з метою подальшого внесення важливих змін.
- Base editing та Prime editing – це вже більш сучасні технології, завдяки яким вдається змінювати окремо взяті нуклеотиди, що виключає ймовірність повного розрізання ДНК.
Сьогодні редагування геному називають потужним процесом, за допомогою якого відкривають нові горизонти у біології та медицині.
Застосування у медицині
З метою того, щоб сучасні технології служили благу людства, а не створювали нових ризиків, наукові можливості поєднуються з етичними та правовими нормами.
У медицині можливості редагування геному застосовують для:
- Лікування спадкових захворювань. У цей список часто входить хвороба серповидноклітинної анемії, муковісцидоз, деякі форми сліпоти.
- Імунних, онкологічних терапій. Активно використовується генетична модифікація Т-клітин для боротьби з раком.
- Створення різноманітних моделей захворювань. Вчені навчилися редагувати гени певних видів тварин з метою подальшого вивчення механізмів розвитку різних захворювань.
Проте редагування геному викликає величезну кількість актуальних питань, серед яких відзначають геном майбутніх поколінь: які зміни у статевих клітинах можуть передаватися дітям?
Необхідно також розв’язувати питання, пов’язані з нерівністю та доступністю. Адже багато дорогих інноваційних технологій залишаються недоступними для більшості людей.
Не менш важливими є і всілякі несподівані наслідки: наприклад, редагування викликає мутації в непередбачених місцях.
Залежно від країни розглядають різні закони, пов’язані з редагуванням геному. Наприклад, багато держав забороняють зміни у зародкових клітинах людини, але дозволяють терапію дорослих.
