Досі Lenmeldy приніс лише $12,7 мільйонів продажу препарату по всій Європі, проте лишень жменька дітей у світі пройшли лікувальну терапію з його застосуванням для лікування від метахроматичної лейкодистрофії. Та сумніву немає: це є найдорожчий медичний препарат у світі.
Генна терапія для лікування метахроматичної лейкодистрофії з використанням препарату Lenmeldy (також відомого під брендом Libmeldy на деяких ринках), стала найдорожчим препаратом на ринку. Він розроблений компанією Orchard Therapeutics (Велика Британія), яку нещодавно придбала Kyowa Kirin (Японія). Оптова закупівельна ціна за її препарат для замовників у США становить приголомшливі $4,25 мільйона за курс лікування для одного пацієнта. Це найвища вартість будь-якого лікування, схваленого FDA на сьогоднішній день. Orchard Therapeutics запустила Lenmeldy в США як першу схвалену FDA терапію для лікування дітей з вищезазначеною хворобою 20 березня 2024 року. Ця ціна була заснована на оцінці Інституту клінічного та економічного огляду, який визначив орієнтир ціни корисності для здоров’я для Lenmeldy на рівні до $3,94 мільйона. Це перевершує тепер уже другий найдорожчий препарат, Hemgenix від CSL Behring (США), майже на мільйон доларів, ціна якого становить близько $3,5 мільйонів.
Висока ціна базується на корисності терапії щодо клінічних, соціальних та економічних факторів. Незважаючи на те, що метахроматична лейкодистрофія є рідкісним захворюванням, з поширеністю діагнозу 0,0001% у США, згідно з базами даних GlobalData, доступність цієї генної терапії значно покращить тривалість життя хворих. Lenmeldy призначений для дітей з передсимптоматичною пізньою дитячою передсимптоматичною ранньою юнацькою або ранньосимптоматичною ранньою юнацькою MLD, які разом називаються ранньою MLD. Це захворювання викликане дефіцитом ферменту під назвою арилсульфатаза А (ARSA), що призводить до накопичення жирних речовин у клітинах. Цей ген відповідає за розщеплення шкідливого накопичення сульфатидів, які спричиняють прогресування MLD. Внаслідок відсутності гена пошкоджуються центральна та нервова системи, що призводить до втрати рухових та когнітивних функцій. Лікування полягає в одноразовій інфузії індивідуалізованої генної терапії, виготовленої з гемопоетичних стовбурових клітин (HSCs) пацієнта, які були генетично модифіковані для того, щоб містити функціональні копії необхідного відсутнього гена ARSA у пацієнтів з MLD.
MLD – це виснажливе захворювання, симптоми якого включають втрату чутливості, когнітивних здібностей, таких як мислення та запам’ятовування, рухових навичок, мовлення та ковтання, параліч і, зрештою, смерть. Без успішного застосування цієї генної терапії немовлята з діагнозом MLD, як правило, помирають до п’яти років, хворі з юнацькою формою зазвичай помирають протягом десяти-двадцяти років після початку захворювання, а хворі з дорослою формою зазвичай помирають протягом 14 років після початку.
Ефективність препарату оцінювалася за даними 37 дітей, які отримали Lenmeldy у двох відкритих клінічних дослідженнях з однією групою та в програмі розширеного доступу, при середньому терміні спостереження 6,76 років, що робить це найдовшим спостереженням за новою схваленою генною терапією. Було виявлено, що Lenmeldy має значні позитивні результати в клінічних дослідженнях, де 100% пацієнтів з MLD типу PSLI, які лікувалися Lenmeldy, залишилися живими у віці шести років, порівняно з лише 58% дітей у групі порівняння (які не отримували лікування). У п’ятирічному віці 71% дітей, які отримували лікування, могли ходити без сторонньої допомоги. Новаторським є те, що у 85% дітей, які отримували лікування, були нормальні показники IQ мови та виконання.
Lenmeldy – перша лікувальна терапія цієї хвороби, яка значно знижує тяжкість її плину за умови належної доступності. Це значно полегшить тягар родин та опікунів дітей з MLD, оскільки діти зможуть вести відносно нормальне життя, скоротивши час та кошти, витрачені на догляд та терапію, а також різко знизиться навантаження на систему охорони здоров’я.
Однак, пацієнтам доведеться проходити протягом усього життя моніторинг на предмет гематологічних злоякісностей, включаючи загальний аналіз крові (з диференціацією) щороку та аналіз місця інтеграції препарату, якщо це необхідно, щонайменше протягом 15 років після лікування.
Крім того, один із аналізів, проведений провідними фахівцями методології Lendmeldy, показав, що середньорічна вартість лікування пацієнта з MLD на сьогодні перевищує $125 000. Таким чином, висока ціна препарату відображає скориговані за якістю років життя, отриманих внаслідок лікування Lenmeldy, оскільки пацієнти зможуть вести відносно нормальне життя і потенційно працювати і стати самостійними членами суспільства у майбутньому.